Hai trẻ ở Việt Nam mắc teo cơ tủy may mắn được dùng thử thuốc 50 tỷ đồng/liều
Hai trẻ mắc teo cơ tủy ở Việt Nam may mắn được dùng thuốc Zolgensma giá 50 tỷ đồng, loại điều trị một lần duy nhất suốt đời, trong thử nghiệm lâm sàng.
Hai trẻ trên 2 tuổi mắc bệnh teo cơ tủy, theo dõi tại Bệnh viện Nhi Trung ương được dùng Zolgensma, loại thuốc được mệnh danh “đắt nhất thế giới”, giá 2,1 triệu USD (khoảng 50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất trong đời.
Thông tin được PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, công bố tại diễn đàn chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo ngành y tế, tổ chức ngày 6/6 tại Hà Nội.
Zolgensma là thuốc gene điều trị bệnh teo cơ tủy, hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào hệ thần kinh tủy.
Thuốc Zolgensma giá 2,1 triệu USD.
Thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt từ năm 2020, chỉ định cho trẻ dưới 2 tuổi.
Trước đó, bệnh teo cơ tủy, một rối loạn di truyền lặn nguy hiểm, không có thuốc chữa. Thể bệnh phổ biến nhất (type 1) khiến phần lớn trẻ không qua khỏi sau 2 tuổi.
Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia thử nghiệm lâm sàng Zolgensma giai đoạn mới, từ năm 2022 đến 30/5/2025. Tất cả đều đã hoàn tất liệu trình và đang bước vào giai đoạn theo dõi 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài.
Trước đó, giai đoạn 2020–2022, 46 trẻ dưới 2 tuổi tại Việt Nam đã được tiếp cận Zolgensma qua chương trình viện trợ không hoàn lại, trong đó 32 em điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương, 14 em tại Bệnh viện Nhi đồng TP.HCM.
Theo thống kê, thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm ảnh hưởng đến 300 triệu người, trong đó 80% do nguyên nhân di truyền. Tuy nhiên, chưa đến 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị.
Việt Nam ghi nhận khoảng 100 bệnh hiếm với 6 triệu người mắc, hơn nửa là trẻ em. Cứ 3 trẻ thì có 1 tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn, điều trị khó tiếp cận hoặc chi phí điều trị quá cao.
Một số thuốc tiên tiến trên thế giới đã chứng minh hiệu quả nhưng chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc đã có mặt song người bệnh không đủ điều kiện chi trả vì giá quá đắt và chưa được bảo hiểm y tế hỗ trợ.
PGS Dũng nhấn mạnh, trung bình mất từ 90 đến 125 năm để một bệnh hiếm từ lúc được phát hiện đến khi có thuốc điều trị. Nhưng với sự phát triển công nghệ gene và các chương trình thử nghiệm lâm sàng quốc tế, cơ hội cho trẻ mắc bệnh hiếm đang dần được mở rộng.
Tại diễn đàn, các chuyên gia cho rằng muốn rút ngắn hành trình tiếp cận thuốc mới, Việt Nam cần có đột phá về cơ chế, đổi mới sáng tạo và tăng cường hợp tác công – tư.
Phú Thọ có 177 cơ sở thuộc diện bắt buộc thực hiện kiểm kê khí nhà kính theo Quyết định số 42/2026/QĐ-TTg ngày 10/8/2026 của Thủ tướng Chính phủ về danh mục lĩnh vực, cơ sở phát thải khí nhà kính phải thực hiện kiểm kê khí nhà kính. Trong số đó, lĩnh vực công thương có 82 cơ sở, xây dựng có 93 cơ sở, giao thông có 1 cơ sở và môi trường có 1 cơ sở.
Thị trường tín chỉ carbon được kỳ vọng bổ sung nguồn lực tài chính cho doanh nghiệp, thúc đẩy đầu tư công nghệ giảm phát thải và hỗ trợ mục tiêu tăng trưởng kinh tế. Khi kết hợp với tín dụng xanh, công cụ này có thể mở rộng khả năng huy động vốn, giảm áp lực lên tín dụng ngân hàng và hướng dòng vốn vào các dự án phát triển bền vững.
Tổng công ty Vận tải Hà Nội (Transerco) vừa tổng kết đợt thi đua cao điểm năm 2026 và công bố kết quả Hội thi “Xây dựng văn hóa phục vụ xe buýt Transerco” lần thứ 3. Qua phong trào thi đua, nhiều mô hình, cách làm hiệu quả được triển khai, góp phần nâng cao chất lượng phục vụ hành khách, xây dựng hình ảnh xe buýt Thủ đô ngày càng văn minh, hiện đại, thân thiện.
Để giảm thiểu ô nhiễm không khí vào mùa cao điểm hanh khô, thành phố Hà Nội tập trung kiểm soát 3 nguồn phát thải chính gồm giao thông, xây dựng và đốt rơm rạ, phụ phẩm ngoài trời.