Hai trẻ mắc teo cơ tủy ở Việt Nam may mắn được dùng thuốc Zolgensma giá 50 tỷ đồng, loại điều trị một lần duy nhất suốt đời, trong thử nghiệm lâm sàng.
Hai trẻ trên 2 tuổi mắc bệnh teo cơ tủy, theo dõi tại Bệnh viện Nhi Trung ương được dùng Zolgensma, loại thuốc được mệnh danh “đắt nhất thế giới”, giá 2,1 triệu USD (khoảng 50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất trong đời.
Thông tin được PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, công bố tại diễn đàn chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo ngành y tế, tổ chức ngày 6/6 tại Hà Nội.
Zolgensma là thuốc gene điều trị bệnh teo cơ tủy, hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào hệ thần kinh tủy.
Thuốc Zolgensma giá 2,1 triệu USD.
Thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt từ năm 2020, chỉ định cho trẻ dưới 2 tuổi.
Trước đó, bệnh teo cơ tủy, một rối loạn di truyền lặn nguy hiểm, không có thuốc chữa. Thể bệnh phổ biến nhất (type 1) khiến phần lớn trẻ không qua khỏi sau 2 tuổi.
Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia thử nghiệm lâm sàng Zolgensma giai đoạn mới, từ năm 2022 đến 30/5/2025. Tất cả đều đã hoàn tất liệu trình và đang bước vào giai đoạn theo dõi 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài.
Trước đó, giai đoạn 2020–2022, 46 trẻ dưới 2 tuổi tại Việt Nam đã được tiếp cận Zolgensma qua chương trình viện trợ không hoàn lại, trong đó 32 em điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương, 14 em tại Bệnh viện Nhi đồng TP.HCM.
Theo thống kê, thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm ảnh hưởng đến 300 triệu người, trong đó 80% do nguyên nhân di truyền. Tuy nhiên, chưa đến 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị.
Việt Nam ghi nhận khoảng 100 bệnh hiếm với 6 triệu người mắc, hơn nửa là trẻ em. Cứ 3 trẻ thì có 1 tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn, điều trị khó tiếp cận hoặc chi phí điều trị quá cao.
Một số thuốc tiên tiến trên thế giới đã chứng minh hiệu quả nhưng chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc đã có mặt song người bệnh không đủ điều kiện chi trả vì giá quá đắt và chưa được bảo hiểm y tế hỗ trợ.
PGS Dũng nhấn mạnh, trung bình mất từ 90 đến 125 năm để một bệnh hiếm từ lúc được phát hiện đến khi có thuốc điều trị. Nhưng với sự phát triển công nghệ gene và các chương trình thử nghiệm lâm sàng quốc tế, cơ hội cho trẻ mắc bệnh hiếm đang dần được mở rộng.
Tại diễn đàn, các chuyên gia cho rằng muốn rút ngắn hành trình tiếp cận thuốc mới, Việt Nam cần có đột phá về cơ chế, đổi mới sáng tạo và tăng cường hợp tác công – tư.
TP.HCM triển khai chương trình khám sức khỏe, tầm soát miễn phí trên toàn địa bàn, hướng tới mục tiêu mỗi người dân được kiểm tra định kỳ hằng năm. Hoạt động đồng loạt tại các trạm y tế với sự hỗ trợ của nhiều bệnh viện, góp phần phát hiện sớm bệnh và nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe cộng đồng.
Chương trình có sự tham gia của 60 đơn vị với trên 18.000 bản sách các loại nhằm mang đến cho độc giả những giá trị hữu ích từ sách và các ứng dụng bổ trợ khác, cùng những nét đặc trưng của những mô hình sách từ các đơn vị.
Chiều 17/4 tại TP.HCM, Hội thảo quốc tế “Phát triển tương lai bền vững 10” được tổ chức, tập trung thảo luận chuyển đổi xanh và kinh tế tái tạo cho doanh nghiệp, đặc biệt là khối SMEs. Sự kiện góp phần định hướng thích ứng tiêu chuẩn môi trường, nâng cao năng lực cạnh tranh và lan tỏa mục tiêu phát triển bền vững.
Ngày 17/4, tại TP. Hồ Chí Minh, Hội thảo “Nông nghiệp thông minh” nhấn mạnh yêu cầu chuyển đổi từ sản xuất truyền thống sang nông nghiệp dựa trên tri thức và dữ liệu. Đây được xem là hướng đi tất yếu giúp nâng cao giá trị, tăng sức cạnh tranh và mở rộng thị trường cho nông sản Việt.
